据新华社北京1月20日电 英国一项研究发现,一项治疗甲型血友病的基因疗法被证明长期有效,有望结束甲型血友病患者需终身定期注射凝血因子的常规治疗方式,从而改善患者的生活质量。
英国伦敦大学玛丽皇后学院等机构的研究人员开发的这项新疗法,是一种以腺相关病毒为载体的基因疗法,一次性注射便可“修补”人体细胞内相关基因缺陷,并达到合成凝血因子的目的。研究团队2017年曾发表论文指出,13名甲型血友病患者在接受单次缺失基因注射治疗1年后,其中11名患者的凝血因子水平达到或接近正常水平。
血友病是一种遗传性出血性疾病,发病原因是患者的血液中先天缺乏某种因子,根据缺乏因子的不同分为甲、乙、丙三种类型,其中甲型血友病约占所有血友病病例的80%。